Djevojčica Lava boluje od spinalne mišićne atrofije i u Hrvatskoj nema pravo na revolucionarni lijek Zolgensmu. Zato su Lavini roditelji krajem prošle godine krenuli u prikupljanje novca za jedan od najskupljih lijekova na svijetu.
Lavi je za lijek i troškove terapije potrebno 2.400.000 eura, no njezina majka Petra ustrajna je u nadi da će u sljedeća tri mjeseca uspjeti prikupiti dovoljno novca kako bi mogla krajem svibnja otići u SAD u kliniku UCLA LA Health u Los Angelesu gdje bi trebala primiti lijek koji joj je u međuvremenu odobren u SAD-u, piše Index.
U Hrvatskoj nema pravo na lijek
Iako je njeno stanje vrlo ozbiljno, a spinalna mišićna atrofija često već u prvim godinama života uzrokuje smrt, Lava prema pravilima HZZO-a nema pravo na Zolgensmu koja je već dvije godine na njihovom popisu posebno skupih lijekova.
Njena majka Petra ispričala je kako je u borbi sa sistemom koji joj odbija dati lijek iako se isti nalazi na osnovnoj HZZO-ovoj listi. Obrazloženje je to da Lava ne zadovoljava njihove kriterije.
Naime, hrvatsko zdravstvo odbilo je prijedlog proizvođača lijekova Novartis LTD-a koji je predložio besplatno liječenje svima koji imaju do tri kopije gena bolesti, što uključuje i Lavu, te se time smanjila indikacija do dvije kopije gena, čime je Lava izgubila mogućnost dobivanja Zolgensme.
Priča kako joj je u februaru prošle godine rečeno da Lava nije kandidat za gensku terapiju, odnosno Zolgensmu. Nakon što je poslala dopis HZZO-u s pitanjem zašto je smanjen limit i time zakinuto njeno dijete, kaže da joj je ravnatelj Lucian Vukelić izostavio pojasniti zašto se Hrvatska ne vodi pravilom kojeg je predložio proizvođač lijeka.
U oktobru prošle godine održala je prvi sastanak s ravnateljem Antom Ćorušićem koji joj je tada rekao da KBC Zagreb nije nadležan za promjenu pravilnika, već je za to nadležan HZZO.
Mjesec dana nakon sastanka s vrhom HZZO-a, gdje su joj objašnjavali da ne mogu sami mijenjati indikaciju pravilnika te da je za to nadležan referentni centar, odnosno KBC Zagreb, ponovljen je sastanak s ravnateljem Ćorušićem na kojemu, kako nam je ispričala Petra, on “priznaje neznanje i da je uistinu KBC Zagreb te njegovo Povjerenstvo za lijekove jedino koje može donijeti izmjenu pravilnika”.
- U decembru smo dobili odbijenicu Povjerenstva za lijekove za doziranje Lave lijekom Zolgensma jer i na trenutnom lijeku pokazuje rezultat, potpuno ignorirajući rezultate studije za dvojnu terapiju te iskustvo i rezultate djece diljem svijeta, U drugim zemljama postoje djeca starija od dvije godine koja primaju Zolgensmu, a primjena lijeka nije uvjetovana godinama, već brojem kopija, uključujući i tri kopije – kaže Petra.
Nekoliko je vrsta i podvrsta ove bolesti, a oboljeli imaju brojne poteškoće
Najteži oblik SMA – tip 1 manifestira se u prvih šest mjeseci mišićnom slabošću i smanjenim tonusom mišića, jače izraženim na nogama, pogotovo natkoljenicama, a u manjoj mjeri na rukama. Oboljeli imaju oskudne pokrete i često niti ne podižu noge od podloge. Djeca ne kontroliraju glavu, razvija se slabost međurebrenih mišića, a funkcija ošita je očuvana. Mogu imati otežano sisanje i gutanje.
Tok bolesti je progresivan, javlja se do 18. mjeseca života, a djeca nikada samostalno ne sjede. Zatajenje disanja razvija se koncem druge godine života. Djeca s tipom 2 imaju usporeni motorički razvoj, a kasnije samostalno sjede. Imaju slabost donjih ekstremiteta, a obično razvijaju čestu skoliozu i mogu razviti teškoće disanja. Bolesnici s tipom 3 obično otežano hodaju i često padaju, a mogu s vremenom postati nepokretni i razvijaju skoliozu.
Naime, postoji više čimbenika koji utječu na težinu kliničke slike, no daleko najznačajniji je broj kopija gena SMN2. Riječ je o genu koji je gotovo istovjetan s genom SMN1 koji nedostaje u bolesnika sa SMA. Gen SMN2 može biti prisutan u više kopija, ali dovodi do značajno manje proizvodnje proteina SMN u odnosu na gen SMN1.
Više kopija gena SMN2 povećava vjerojatnost blažeg oblika bolesti. Ukratko, težina bolesti ovisi o broju SMN2 gena. Oni bolesnici koji, uz osnovnu dijagnozu SMA, imaju veći broj kopija SMN2 gena imaju i manje težak oblik bolesti.
Iz KBC-a poručili da Zolgensma ne garantira ozdravljenje
- Tražila sam Ravnateljstvo KBC-a Zagreb da mi objasni kako se samostalno financira lijek, kolika je puna cijena cijelog tretmana, a ne samo lijeka, no dobila sam odgovor da u Hrvatskoj nije moguće samostalno financirati lijek, što nije istina jer postoji nekoliko djece koja dobivaju lijek preko hrvatskog zdravstva, a roditelji ga samostalno plaćaju.
Svjesna sam da je dvojna terapija rijetkost. Imamo mogućnost prebaciti Lavu s lijeka Risdiplam i prijeći na Spinrazu, ali nam ne daju mogućnost korištenja Zolgensme zbog ograničenog broja kopija – kaže Petra.
Iz referentnog centra KBC-a Zagreb kažu da lijek nije dovoljno istražen te da učinkovitosti dvojnih terapija nisu sa sigurnošću utvrđene.
- U liječenju spinalne mišićne atrofije ne postoji izlječenje niti jednim postojećim lijekom, primarno zbog toga što je već u trenutku rođenja propao određeni broj živčanih stanica – neurona koji se ne mogu obnoviti. Trenutno ne postoje objavljene studije, pa naravno niti smjernice, koje preporučuju paralelnu primjenu lijekova – kazali su.
Lijek može primiti u Los Angelesu
Ipak, u zemljama diljem svijeta Zolgensma se primjenjuje za djecu koja imaju tip bolesti s tri kopije, a ponegdje je Zolgensma korištena i u sklopu dvojne terapije pa će tako Lava na liječenje morati u daleki SAD.
PODACI ZA UPLATU:
Humanitarna akcija Za ratnicu Lavu – za Lavin prvi korak
Ime: Petrusic Lava
IBAN: HR5024840083120778121
Opis plaćanja: Za ratnicu Lavu
Raiffeisen banka Hrvatska
Ili
GOGETFUNDING: Za Ratnicu Lavu
Svi zainteresovani mogu se priključiti BESPLATNO na OVOM linku, uz aktivno učešće u dijeljenju informacija sa ostalim članovima! Pristupiti možete jednostavno i porukom na naš Viber broj + 387 62 59 69 79
